Sıhhat Bakanlığı Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Bilim Konseyi, SMA hastalarında gen tedavisine ait mevcut dataların fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olduğunu, Kovid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının vefat riskini artırabileceğini, bu nedenlerle gen tedavisi uygulamasının şu an için uygun olmadığını bildirdi.
Sıhhat Bakanlığınca görüntü konferans usulüyle, “SMA Hastalığında Aktüel Tedaviler Çalıştayı” düzenlendi. Çalıştaya, SMA Bilim Şurası üyeleri, Bakanlık yetkilileri ve SMA dernekleri katıldı.
Bakanlıktan yapılan yazılı açıklamaya nazaran, toplantıda SMA Bilim Heyeti üyeleri, kullanılan SMA ilaçlarıyla ilgili dataları paylaştı ve son devirde gündeme gelen olası gen tedavisiyle ilgili en yeni bilimsel çalışmalar hakkında sunumlar gerçekleştirdi.
Sunumlarda, yakın vakte kadar rastgele bir tedavisi bulunmayan SMA için birinci kere 2016’da bir ilacın çıktığı, Türkiye’nin tıpkı sene bu ilacı tüm SMA tip-1 hastalarının erişimine fiyatsız sunan birinci ülkelerden olduğu tabir edildi. Bundan kısa müddet sonra, birçok ülkenin tersine, hastalığın daha hafif formları olan tip-2 ve tip-3 hastaların da Türkiye’de ilaca fiyatsız erişiminin sağlandığı vurgulandı.
“Gen tedavisinin aktifliğine dair ispatlar şimdi kâfi seviyede değil”
SMA hastalığının tedavisinin olmadığı ve hastaların 2 yaşına kadar gen tedavisi almazlarsa öleceği istikametindeki tezlerin gerçeği yansıtmadığına işaret eden Bilim Şurası, müracaat değerlendirmesi tamamlanan SMA hastalarının, aktifliği ve yan tesirleri bilinen, Türkiye’de muvaffakiyetle uygulanan tedaviden hala faydalandığını belirtti.
Son vakitlerde geliştirilen ve gündemde olan gen tedavisine ait dataların, birinci süreçte olduğu üzere titizlikle incelemeye alındığını kaydeden Bilim Konseyi, yalnızca son 2 ayda yapılan 5 toplantıda ilaçla ilgili dataların incelendiğini tabir etti.
Bilim Şurası, şu bilgileri paylaştı:
“Gen tedavisinin aktifliğine dair bilimsel platformlarda yayımlanan ispatlar şimdi kâfi seviyede değildir ve halihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair ispat bulunmamaktadır. Yapılan kimi çalışmalarda başta karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) olmak üzere önemli yan tesirlerinin bulunduğu bildirilmiştir.
Ayrıyeten gen tedavisinin uygulama prosedürünün bir kesimi olarak en az bir ay mühletle bağışıklık sisteminin baskılanması gerekmekte, bilhassa kilosu daha yüksek birtakım hastalarda bu süreç 1 yıla kadar uzayabilmektedir. Esasen kırılgan yapısı olan SMA tip-1 hastalarımızda enfeksiyonlar ve bağışıklık sisteminin baskılanması daha büyük risk oluşturmakta, rastgele bir hastalık seyri sırasında gidiş, hastalıktan bağımsız olarak ölümcül olabilmektedir.”
Bilim Heyeti, tüm bu bilimsel datalar ışığında “mevcut bilgilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olması, hastalığın aktifliği bilinen bir tedavisinin zati uygulanması ve Kovid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının vefat riskini artırabileceği münasebetleriyle gen tedavisi uygulamasının şu an için uygun olmadığı, gelişmelerin takip edileceği” tarafında görüş belirtti.
SMA Bilim Konseyi, her ay yeni tedavi alternatifi konusundaki gelişmeleri takip etmek üzere toplanıyor, STK’lar ve aileler tertipli aralıklarla bilgilendiriliyor.
Kaynak: Anadolu Ajansı / Yeşim Sert Karaaslan
Haberler.com
